Цели и задачи

Цель НЦМУ

Создать научно-производственную биомедицинскую экосистему, осуществляющую разработку и внедрение в практику здравоохранения технологий диагностики и лечения заболеваний на основе  персонализированной медицины, включая оценку  генетических рисков, методы фармакогенетики  и фармакогеномики, биомоделирования заболеваний, модификации генома и создание препаратов для генной терапии и биомедицинских клеточных продуктов с применением технологий геномного редактирования для повышения качества лечения и снижения смертности при ряде сердечно-сосудистых заболеваний, сопутствующих метаболических нарушений, онкогематологических заболеваний и некоторых видах солидных опухолей, ряде инфекционных заболеваний, а также при заболеваниях генетической природы, включая редкие и малоизученные заболевания.

Задачи

1. Разработать алгоритмы оценки генетических рисков для сердечно-сосудистых и метаболических  заболеваний полигенной природы в российской популяции и определить новые предикторы развития острых осложнений на основе омиксных технологий и методы персонифицированной профилактики. Разработать образовательные программы подготовки специалистов в области персонализированной медицины, фармакогенетики и фармакогеномики и  обработки омиксных данных. 
2. Разработать совокупность  технологий и создать научную и образовательную инфраструктуру мирового  уровня для персонализированной диагностики и лечения заболеваний генетической природы, в том числе для редких, малоизученных и неизвестных заболеваний, выявить молекулярные механизмы и определить новые мишени для персонализированной терапии таких заболеваний, включая создание инновационных генотерапевтических препаратов.
3. Разработать технологии и совокупность центров компетенций по персонализированной диагностике и терапии в онкологии, включая  онкогематологические заболевания, опухоли головного мозга и желудочно-кишечного тракта, нейроэндокринные опухоли и разработать тераностические подходы в онкологии и совокупность персонализированных препаратов для лечения онкологических заболеваний на основе генетически модифицированных клеток иммунной системы.
4. Разработать персонифицированные технологии определения рисков течения инфекционных заболеваний, включая COVID-19, совокупность вакцин и подходов к персонифицированной профилактике инфекций, а также создать  линейку аутопробиотических препаратов для модификации микробиоты при аутовоспалительных, сердечно-сосудистых и онкологических заболеваниях. 

Научная новизна и соответствие исследований мировому уровню

Будет определена роль генетических рисков развития социально значимых заболеваний, их взаимодействие с факторами окружающей среды и выработана персонализированная профилактика и лечение.

Будет создан уникальный Центр компетенций по диагностике и лечению редких и малоизученных заболеваний, в том числе генетической природы, который будет осуществлять полный трансляционный цикл разработок — от определения молекулярной причины до создания мишеней для терапии.

Будут разработаны новые методы ранней молекулярной диагностики и лечения онкологических заболеваний на основе персонифицированных маркеров, в том числе методы тераностики, а также созданы клеточные продукты для лечения ряда опухолей с применением технологий геномного редактирования.

Будут разработаны новые антимикробные препараты, вакцины и диагностикумы для целого ряда инфекций, в том числе для  COVID-19, не имеющие мировых аналогов.